热烈祝贺中科院与汉恒生物联合发表肿瘤基因治疗权威文章

 

  热烈祝贺中国科学院营养所丁秋蓉研究员与汉恒生物合作的文章在Molecular Therapy(IF=6.938)上发表。Molecular Therapy是Nature旗下的期刊,属于中科院分区中的医学1区杂志。

 

  本文对AAV-SaCRISPR/Cas9体内基因编辑在肌肉萎缩治疗中的应用进行了探索。

 

  作者首先利用dMCK promoter构建了一个组织特异性的SaCas9表达体系(Fig. 1a)。通过实验选定了gRNA(Fig. 1b),并检测了其脱靶效应的情况(Fig. 1c),实验结果表明其基本无脱靶情况。

 

  之后作者又在小鼠体内进行了实验。首先在六周龄小鼠中注射了相应病毒,待注射四周SaCas9充分表达之后注射了Lewis lung carcinoma细胞从而诱发肿瘤相关的肌损失并在第八周对小鼠进行了分析(Fig. 1d),结果发现,CRISPR组的六只小鼠有4只发生了基因编辑(Fig. 1e)。进一步的测序分析发现,在靶标区域有4.5-8.2%(平均5.8%)的位置发生了indel(插入或缺失),而对照组AAV-GFP-2a-Luci也发生了0.2%的indel,因此作者把未发生明显基因编辑的2只小鼠也包括在后续实验中了。

 

 

   汉恒生物专注于各类病毒包装,包括腺相关病毒、腺病毒、慢病毒、逆转录病毒等多种病毒包装服务,一直被模仿,从未被超越。专业的技术团队,专业的技术服务,专业的科研文章,您还在犹豫什么呢,和汉恒一起完成高大上的课题研究吧!