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特异性腺相关病毒

研究发现腺相关病毒(AAV)具有多种血清型,各种不同血清型的 AAV 载体的主要区别是衣壳蛋白不同,因此对不同的组织和细胞的转染效率存在差异。

组织特异性启动子又称为器官特异性启动子。在这类启动子的作用下,基因的表达往往只限于某些特定的组织或器官,同时表现出发育调节等特性。从而克服了组成型启动子启动的外源基因在受体中非特异、持续、高效表达所造成的浪费,增加基因调控的效果。

因此,针对不同的组织器官选择合适的血清型搭配特异性启动子,可进行靶向高效感染。

汉恒AAV血清型及注射方式推荐:
注射部位推荐血清型注射方式
心脏AAV9原位多点注射(局部)
尾静脉注射(系统性)
肝脏AAV8/AAV9尾静脉注射
全脑(跨血脑屏障)AAV-BBB
尾静脉注射
大脑(局部)
AAV9/AAV2/AAV5
立体定位注射
逆行示踪AAV-Retro局部注射
脊髓AAV5/AAV1/AAV9鞘内注射
脂肪
AAV9腹内脂肪-腹腔注射
皮下脂肪-原为注射
骨骼肌AAV9原位多点注射
眼睛AAV2玻璃体腔注射
AAV-DJ视网膜下腔注射
肺脏AAV6无创气管注射/滴鼻
肾脏AAV2/AAV9肾脏肾盂原位注射/尾静脉注射
肠道AAV1/AAV5灌肠/腹腔注射
血管(内皮为主)AAV1/AAV5
腹主动脉局部感染
胰腺AAV8腹腔注射/尾静脉注射
特异性启动子:
组织启动子名称启动子特性
神经hSyn神经元特异性启动子
mecp2较短的神经元特异性启动子
c-fos兴奋神经元启动子
CaMKllα前脑谷氨酸能神经元特异性启动子
TUBA1A (Tα1)早期神经元特异性启动子
hVGATGABA能神经元/中间神经元特异性启动子
TH多巴胺神经元特异性表达启动子
gfaABC1D (minimal GFAP)星形胶质细胞特异性启动子
CD68活化状态的小胶质细胞特异性启动子
ibal活化和静息状态的小胶质细胞特异性启动子
CNP (NPPC)少突胶质细胞或施万细胞特异性启动子
MBP少突胶质细胞特异性启动子
Pdgfra少突胶质前体细胞特异性启动子
Pirt感觉神经元特异性启动子
心脏cTNT心肌细胞特异性启动子
POSTN心肌成纤维细胞特异性启动子
肌肉MHCK7肌肉特异性启动子
SM22a平滑肌特异性启动子
ACTA1 (synthesized Spc5-12)肌细胞特异性启动子
SP-C (SFTPC)肺上皮细胞特异性启动子
肝脏TBG
肝脏特异性启动子
肾脏nphs1 肾脏足细胞特异性启动子
nphs2 肾脏足细胞特异性启动子
Ksp-cadherin肾小管上皮细胞特异性启动子
胰腺padx1(pdx1)胰腺特异性启动子
Insulin2胰腺特异性启动子
脂肪FABP4 (aP2)脂肪细胞特异性启动子
内皮TIE
内皮细胞特异性启动子
视网膜rpe65视网膜特异性启动子
前列腺
DD3前列腺癌细胞特异性启动子
皮肤Keratin14(K14)皮肤表皮细胞特异性启动子
巨噬细胞F4/80巨噬细胞特异性启动子
汉恒特异性血清型AAV:
血清型名称对应特异性细胞
AAV-shH10视网膜穆勒细胞
AAV-Vec内皮细胞
AAV-MG小胶质细胞
AAV-br1
脑血管内皮细胞
AAV-anc80L视网膜/内耳
AAV-GL视网膜
AAV-NN视网膜
AAV-capB10脑部